Заболевания накопления гликогена и расстройства глюконеогенеза

3. Гликогеноз 2 (болезнь Помпе)

3.1. Терапевтические мишени при болезни Помпе

Возможные уровни терапевтического вмешательства при болезни Помпе. На рисунке показаны различные клеточные стадии синтеза кислой мальтазы и последующей деградации гликогена. ER: эндоплазматический ретикулум, MPR: маннозо-6-фосфатный рецептор и мРНК: мессенджер РНК